PTC Therapeutics conclut un accord mondial de licence et de collaboration avec Novartis pour le programme PTC518 sur la maladie de Huntington

PTC THERAPEUTICS annonce dans son communiqué de presse du 2 décembre 2025 son accord mondial de licence et de partenariat avec Novartis sur le programme PTC518 pour la maladie de Huntington.

En résumé, cet accord est un partenariat stratégique entre PTC Therapeutics et Novartis axé sur la recherche de traitement de la maladie de Huntington.  Le PTC518 est une petite molécule administrée par voie orale, capable de réduire la production de la protéine huntingtine mutée, responsable de la progression de la maladie.  PTC518 se distingue par sa capacité à pénétrer la barrière hémato-encéphalique et à cibler spécifiquement la huntingtine mutée.

Le programme serait en phase clinique avancée et est soutenu par les données de l’essai PIVOT-HD montrant des biomarqueurs favorables et des effets cliniques encourageants après 12 mois de traitement. L’objectif est de répondre à un besoin médical crucial de traitement curatif pour la maladie de Huntington.

Novartis contribuera au développement clinique et à la commercialisation, renforçant la portée mondiale de la thérapie. L’accord inclut un paiement initial de 60 millions de dollars pour PTC, avec des paiements ultérieurs liés aux étapes de développement et de commercialisation. Cette alliance tire parti des forces combinées des deux entreprises pour accélérer l’accès à un traitement potentiel.

Le programme bénéficie de l’approbation de la FDA (Food and Drug Administration – agence fédérale des États-Unis chargée de la régulation et de la supervision des aliments, des médicaments, des dispositifs médicaux, etc.) pour poursuivre son développement clinique, ce qui signifie que la FDA a validé les données de sécurité préliminaires et autorise les essais sur des patients humains dans le cadre d’étapes cliniques spécifiques.

Pour en savoir plus vous pouvez lire le communiqué de presse en français ou en anglais.