La complexité des anomalies neuronales à l’origine des maladies neurologiques, héréditaires ou non, est aujourd’hui une évidence et explique la lenteur pour accéder à des avancées thérapeutiques majeures. La rareté des maladies héréditaires constitue a priori un obstacle supplémentaire pour mener à bien cette recherche thérapeutique en raison des nombreuses difficultés méthodologiques. Dans ce paysage, la MH a tendance à faire figure d’exception. En effet, la recherche dans toutes ces composantes, fondamentale, translationnelle et clinique, est particulièrement active depuis plus de 10 ans.

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